Terapi gen: dasar dan posisinya sebagai modalitas pengobatan
DOI :
Date : 1 Desember 2008
Abstrak. ÃÂ Beberapa ÃÂ penyakit ÃÂ seperti ÃÂ kanker, ÃÂ penyakitÃÂ ÃÂ herediter ÃÂ dan ÃÂ genetikÃÂ ÃÂ ÃÂ dan juga ÃÂ penyakit ÃÂ akibat virus rnenunjukan hasil yang kurang memuaskan ÃÂ pada pcngobatan secara konvensional.ÃÂ ÃÂ Pada beberapa tahun terakhir ini para ahli dan perusahaan ÃÂ farmasi berusahaÃÂ untuk menemukan ÃÂ suatu bentuk terapi ÃÂ yang berbasis pada gen. Adapun ÃÂ mckanisme ÃÂ dari terapi ÃÂ gen secara ÃÂ ringkas berupa penambahan ÃÂ gen normal ÃÂ ke dalamÃÂ gen yang tidak normal, melenyapkan gen yang abnormal, ÃÂ mereparasi gen yang abnormal,ÃÂ ÃÂ dan mengendalikan ÃÂ regulasi ÃÂ ekspresi gen ÃÂ yang ÃÂ abnormal. ÃÂ Untuk ÃÂ melaksanakanÃÂ ÃÂ ÃÂ terapi ÃÂ genÃÂ sangat ÃÂ diperlukanÃÂ ÃÂ adanya ÃÂ vektor ÃÂ untuk ÃÂ mernasukkan materi gen terapi ke dalam tubuh host. Perkembangan terapi gen semakin nyata dengan ditemuannya ÃÂ metodaÃÂ metoda terapi gen terbaru seperti ÃÂ RNA interference yang diharapkan ÃÂ akan menghasilkanÃÂ ÃÂ tingkatÃÂ keberhasilan yang tinggi dalarn ÃÂ terapi gen. ÃÂ Kanker dan penyakit kardiovaskular ÃÂ merupakan ÃÂ pcnyakitÃÂpenyakitÃÂ ÃÂ yang paling sering mendapatkan ÃÂ uji klinis terapi gen. ÃÂ Sampai saat ini terapi gen masih terbatas ÃÂ pada uji ÃÂ klinis, ÃÂ mengingat masih banyaknya kelemahan ÃÂ padajenis ÃÂ terapi ini, disamping adanya alasan ÃÂ etikal ÃÂ yang sampai sekarang masih diperdebatkan. ÃÂ (JKS2008; 3:167-174)Kata kunci ÃÂ : terapi gen, vektor, uji k:linisssAbstract. Some diseases, such as cancer, hereditaryÃÂ ÃÂ and genetic ÃÂ diseases,ÃÂ ÃÂ as well ÃÂ as viralÃÂ infectiousÃÂ ÃÂ diseases, have been treated unsatisfied by the conventionalÃÂ ÃÂ therapy, and even more, by the gene therapy. ÃÂ Together with the ÃÂ pharmaceuticalÃÂ ÃÂ industries,ÃÂ ÃÂ researchers ÃÂ putÃÂ ÃÂ their ÃÂ best ÃÂ effort ÃÂ to ÃÂ hunt ÃÂ some ÃÂ molecules ÃÂ that ÃÂ can ÃÂ be more favorable ÃÂ for such kindÃÂ of therapy. ÃÂ The ÃÂ mechanismÃÂ ÃÂ of gene therapy ÃÂ is ÃÂ the added ÃÂ the normal gene into the abnormal gene, ÃÂ delete ÃÂ the abnormally ÃÂ gene, ÃÂ reparation the ÃÂ abnormally ÃÂ gene, ÃÂ and ÃÂ regulate ÃÂ the expression of abnormally gene. ÃÂ Gene therapy need the vector to add gene materialÃÂ ÃÂ to host. The development of ÃÂ gene therapy is ÃÂ increase ÃÂ with new methode of gene therapy such as RNA interference.ÃÂ Cancer ÃÂ and cardiovascularÃÂ ÃÂ disease ÃÂ are the diseases of more common get gene therapy.ÃÂ Now,ÃÂ the gene therapy ÃÂ still limitedÃÂ ÃÂ in ÃÂ clinical trial ÃÂ and make more debate to use as the modalities therapy. (JKS 2008; 3:167-174)Keyword: gene therapy,vector, clinical trial